Tratamentul Mielofibrozei: Medicamente și Multe Altele

2024 Autor: Jesus Peterson | [email protected]. Modificat ultima dată: 2023-12-17 11:24

Mielofibroza (MF) este un tip rar de cancer în care o acumulare de țesut cicatricial vă împiedică măduva osoasă de a face suficiente globule roșii sănătoase. Acest lucru poate provoca simptome precum oboseală extremă și vânătăi.

MF poate provoca, de asemenea, un număr redus de trombocite în sângele tău, ceea ce poate duce la tulburări de sângerare. Multe persoane cu MF au, de asemenea, o splină mărită.

Tratamentele tradiționale urmăresc să abordeze simptomele MF și să reducă dimensiunea splinei. Terapiile complementare vă pot ușura unele dintre simptome și vă pot îmbunătăți calitatea vieții.

Iată o privire mai atentă asupra tratamentelor disponibile pentru MF.

Există un remediu pentru mielofibroză?

În prezent nu există medicamente care vindecă mielofibroza. Transplantul de celule stem hematopoietice alogene este singurul tratament care poate vindeca MF sau prelungi semnificativ supraviețuirea persoanelor cu MF.

Transplanturile de celule stem implică înlocuirea celulelor stem anormale din măduva osoasă cu o infuzie de celule stem de la un donator sănătos.

Procedura prezintă riscuri semnificative și potențiale care pot pune viața în pericol. De obicei este recomandat doar tinerilor fără alte condiții de sănătate preexistente.

Tratarea mielofibrozei cu medicamente

Medicul dumneavoastră vă poate recomanda unul sau mai multe medicamente care să ajute la tratarea simptomelor sau complicațiilor MF. Aceasta include anemia, mărirea splinei, transpirații nocturne, mâncărime și dureri osoase.

Medicamente pentru a trata MF includ:

• corticosteroizi, cum ar fi prednisonul
• agenți de stimulare a eritropoiezei
• terapii cu androgeni, cum ar fi danazolul
• imunomodulatoare, incluzând talidomida (talomida), lenalidomida (Revlimid) și pomalidomida (pomalistul)
• chimioterapie, inclusiv hidroxiaurea
• Inhibitori ai JAK2, cum ar fi ruxolitinib (Jakafi) și fedratinib (Inrebic)

Ruxolitinib este primul medicament aprobat de Food and Drug Administration (FDA) pentru tratamentul MF intermediar și cu risc ridicat. Ruxolitinib este un tratament vizat și un inhibitor al JAK2. Mutațiile genei JAK2 au fost asociate cu dezvoltarea MF.

Fedratinib (Inrebic) a fost aprobat de FDA în 2019 pentru a trata adulții cu MF primar sau secundar cu risc ridicat. Fedratinib este un inhibitor puternic selectiv al kinazei JAK2. Este pentru persoanele care nu răspund la tratamentul cu ruxolitinib.

Transfuzii de sânge

Este posibil să aveți nevoie de o transfuzie de sânge dacă sunteți anemici din cauza MF. Transfuziile regulate de sânge vă pot crește numărul de globule roșii și pot reduce simptomele precum oboseala și vânătăi ușoare.

Transplanturi de celule stem

MF se dezvoltă atunci când o celulă stem care produce celule sanguine este deteriorată. Începe să producă celule sanguine imature care se acumulează și provoacă cicatrici. Acest lucru împiedică măduva oaselor să producă celule sanguine sănătoase.

Un transplant de celule stem, cunoscut și sub numele de transplant de măduvă, este un tratament potențial curativ care abordează această problemă. Medicul dumneavoastră va trebui să vă evalueze riscul individual pentru a determina dacă sunteți un candidat bun pentru procedură.

Înainte de un transplant de celule stem, veți primi chimioterapie sau radiații. Acest lucru scapă de celulele canceroase rămase și crește șansele ca sistemul dumneavoastră imunitar să accepte celulele donatoare.

Medicul dumneavoastră de asistență medicală transferă apoi celulele măduvei osoase de la un donator. Celulele stem sănătoase ale donatorului înlocuiesc celulele stem deteriorate din măduva oaselor și produc celule sanguine sănătoase.

Transplanturile de celule stem prezintă riscuri semnificative și care pot pune viața în pericol. De obicei, medicii recomandă procedura persoanelor cu MF cu risc intermediar și cu risc sub vârsta de 70 de ani și care nu au alte condiții de sănătate preexistente.

Un nou tip de transplant alogenic cu celule stem cu intensitate redusă (nonmatoablativă) necesită doze mai mici de chimioterapie și radiații. Poate fi mai bine pentru persoanele în vârstă.

Interventie chirurgicala

Celulele sanguine sunt produse în mod normal de măduva osoasă. Uneori, la cei cu MF, ficatul și splina produc celule sanguine. Acest lucru poate determina ficatul și splina să crească mai mult decât în mod normal.

O splină mărită poate fi dureroasă. Medicamentele ajută la reducerea dimensiunii splinei. Dacă medicamentele nu sunt suficiente, medicul dumneavoastră vă poate recomanda o intervenție chirurgicală pentru a vă îndepărta splina. Această procedură se numește splenectomie.

Efecte secundare ale tratamentului

Toate tratamentele cu MF pot provoca reacții adverse. Medicul dumneavoastră va cântări cu atenție riscurile și beneficiile potențialelor tratamente înainte de a recomanda o abordare.

Este important să discutați cu medicul dumneavoastră despre orice reacții adverse ale tratamentului. Este posibil ca medicul dumneavoastră să vrea să vă schimbe doza sau să vă schimbe un medicament nou.

Reacțiile secundare pe care le puteți prezenta depind de tratamentul MF.

Terapii cu androgeni

Androgentherapies pot provoca leziuni ale ficatului, creșterea părului facial la femei și creșterea cancerului de prostată la bărbați.

corticosteroizii

Efectele secundare ale corticosteroizilor depind de medicație și doză. Acestea pot include hipertensiunea arterială, retenția de lichide, creșterea în greutate și probleme de dispoziție și de memorie.

Riscurile pe termen lung ale corticosteroizilor includ osteoporoza, fracturi osoase, glicemie ridicată și risc crescut de infecții.

Imunomodulatori

Aceste medicamente pot crește numărul de globule albe și trombocite. Acest lucru poate duce la simptome precum constipația și o senzație de înțepătură în mâinile și picioarele tale. De asemenea, pot provoca defecte grave la naștere în timpul sarcinii.

Medicul dumneavoastră vă va monitoriza cu atenție numărul de celule din sânge și vă poate prescrie aceste medicamente în combinație cu un steroid cu doze mici pentru a reduce riscurile.

Inhibitori JAK2

Reacțiile adverse frecvente ale inhibitorilor JAK2 includ un nivel scăzut de trombocite și anemie. De asemenea, pot provoca diaree, dureri de cap, amețeli, greață, vărsături, dureri de cap și vânătăi.

Fedratinib poate, în cazuri rare, să provoace leziuni cerebrale grave și potențial fatale cunoscute sub denumirea de encefalopatie.

chimioterapia

Chimioterapia țintește celulele care divizează rapid, care includ celulele părului, celulele unghiilor și celulele din tractul digestiv și reproducător. Reacțiile adverse comune ale chimioterapiei includ:

• oboseală
• Pierderea parului
• modificări ale pielii și unghiilor
• greață, vărsături și pierderea poftei de mâncare
• constipație
• diaree
• modificări de greutate
• schimbările de dispoziție
• probleme de fertilitate

Splenectomia

Îndepărtarea splinei crește riscul de infecții și complicații de sângerare, inclusiv cheaguri de sânge. Cheagurile de sânge pot duce la un accident vascular cerebral potențial fatal sau embolie pulmonară.

Transplanturi de celule stem

Transplanturile de măduvă pot provoca un efect secundar care poate pune viața în pericol, cunoscut sub numele de boala grefa-versus-gazdă (GVHD), când celulele imune ale donatorului îți atacă celulele sănătoase.

Medicii încearcă să oprească acest lucru cu tratamente preventive, inclusiv îndepărtarea celulelor T de la grefa donatoare și utilizarea medicamentelor pentru a suprima celulele T din grefă.

GVHD vă poate afecta pielea, tractul gastro-intestinal sau ficatul în primele 100 de zile după transplant. Puteți prezenta simptome, inclusiv erupții cutanate și bășici, greață, vărsături, crampe abdominale, pierderea poftei de mâncare, diaree și icter.

GVHD cronică poate implica unul sau mai multe organe și este principala cauză de deces după un transplant de celule stem. Simptomele pot afecta gura, pielea, unghiile, părul, tractul gastro-intestinal, plămânii, ficatul, mușchii, articulațiile sau organele genitale.

Medicul dumneavoastră vă poate recomanda administrarea de corticosteroizi precum prednison sau o cremă de steroizi topici. De asemenea, pot prescrie ruxolitinib pentru simptome acute.

Studii clinice

Studiile clinice continuă să caute noi tratamente cu MF. Cercetătorii testează noi inhibitori ai JAK2 și explorează dacă combinarea ruxolitinib cu alte medicamente ar putea îmbunătăți rezultatele pentru persoanele cu MF.

Un astfel de medicament este inhibitorii de histon deacetilază (HDAC). Acestea joacă un rol în expresia genelor și ar putea trata simptomele MF atunci când sunt asociate cu ruxolitinib.

Alte teste testează agenți antifibrotici pentru a vedea dacă aceste medicamente previn sau inversează fibroza în mielofibroză. Imetelstatisul inhibitorului telomerazei a fost studiat pentru a îmbunătăți fibroza și funcția măduvei osoase și numărul de celule sanguine la persoanele cu MF.

Dacă nu răspundeți bine la un tratament, alăturarea unui studiu clinic vă poate oferi acces la terapii mai noi. Zeci de studii clinice recrutează sau evaluează activ tratamentele de mielofibroză.

Remedii naturale

Mielofibroza este o boală cronică care necesită intervenție medicală. Nu există tratamente homeopate sau naturale nu sunt tratate cu mielofibroză dovedită. Întrebați întotdeauna medicul înainte de a lua orice plante sau suplimente.

Anumiți nutrienți care susțin producția de globule roșii pot reduce riscul și simptomele anemiei. Nu vor trata boala de bază. Întrebați medicul dacă luați oricare dintre următoarele suplimente:

• fier
• acid folic
• vitamina B-12

Mâncarea unei diete echilibrate și exercitarea regulată a exercițiilor fizice poate ajuta la reducerea stresului și la menținerea corpului funcțional la un nivel mai optim.

Cercetătorii studiului NUTRIENT speră că o dietă mediteraneană poate scădea inflamația în organism pentru a reduce riscul formării cheagurilor de sânge, a numărului anormal de sânge și a modificărilor splinei la persoanele cu mielofibroză. Dieta mediteraneană este bogată în alimente proaspete, antiinflamatoare, inclusiv ulei de măsline, nuci, leguminoase, legume, fructe, pește și produse din cereale integrale.

Un studiu de laborator a sugerat că remediul pe bază de plante tradițional chinez cunoscut sub numele de danshen sau salvie roșie (Salvia miltiorrhiza bunge) poate teoretic să afecteze căile de semnalizare pentru mielofibroză. Planta nu a fost studiată la om și nu a fost evaluată de FDA pentru siguranță și eficacitate. Discutați întotdeauna cu medicul înainte de a încerca orice supliment.

Cercetare

Două medicamente au făcut-o deja prin testarea clinică în stadiu timpuriu și sunt acum în studiile clinice în faza III. Pacritinib este un inhibitor al kinazei orale, cu specific pentru JAK2 și IRAK1. Momelotinib este un inhibitor JAK1, JAK2 și ACVR1 care va fi comparat cu ruxolitinib într-un studiu de fază III.

Interferon-alfa a fost deja utilizat pentru a trata persoanele cu MF. S-a demonstrat că poate reduce potențial producția de celule sanguine de către măduva osoasă. Sunt necesare mai multe cercetări pentru determinarea siguranței și eficacității sale pe termen lung.

Imetelstat este un inhibitor al telomerazei în testarea în faza a II-a pentru indivizii MF intermediari 2 sau cu risc ridicat pentru care inhibatorii JAK nu au funcționat. Agentul a arătat rezultate promițătoare, deși sunt necesare studii clinice mai mari.

perspectivă

Prezicerea perspectivei și supraviețuirea cu mielofibroza poate fi dificilă. Mulți oameni au MF de mulți ani, fără să apară simptome.

Supraviețuirea variază în funcție de tipul de MF, indiferent dacă este cu risc redus, risc intermediar sau risc ridicat.

Un studiu a constatat că persoanele cu MF cu risc scăzut au avut probabilitatea de a trăi timp de 5 ani după diagnostic, ca populația generală, după care supraviețuirea a scăzut. S-a constatat că persoanele cu MF cu risc ridicat au trăit până la șapte ani după diagnostic.

Singura opțiune de tratament care poate vindeca MF este un transplant de celule stem. Unele cercetări sugerează că medicamentele aprobate recent, inclusiv ruxolitinib, pot prelungi supraviețuirea cu câțiva ani. Multe studii clinice continuă să studieze potențialele tratamente cu MF.

A lua cu livrare

O serie de tratamente MF sunt eficiente pentru a aborda simptomele și pentru a vă îmbunătăți calitatea vieții.

Medicamente care includ imunomodulatoare, inhibitori JAK2, corticosteroizi și terapii cu androgeni ajută la gestionarea simptomelor. De asemenea, puteți necesita chimioterapie, transfuzii de sânge sau o splenectomie.

Discutați cu medicul dumneavoastră despre simptomele dvs. și anunțați-le întotdeauna dacă aveți în vedere să luați un nou medicament sau supliment.