Scleroza multiplă (SM) este o boală cronică care afectează sistemul nervos central. Nervii sunt înveliți într-un înveliș protector numit mielină, care accelerează și transmiterea semnalelor nervoase. Persoanele cu SM prezintă inflamația zonelor de mielină și deteriorarea progresivă și pierderea mielinei.
Nervii pot funcționa anormal atunci când mielina este deteriorată. Acest lucru poate provoca o serie de simptome imprevizibile. Acestea includ:
- durere, furnicături sau senzații de arsură în tot corpul
- pierderea vederii
- dificultăți de mobilitate
- spasme musculare sau rigiditate
- dificultate cu echilibrul
- vorbire neclară
- memoria afectată și funcția cognitivă
Anii de cercetare dedicată au dus la noi tratamente pentru SM. Încă nu există remediu pentru boală, dar regimurile de medicamente și terapia comportamentală permit persoanelor cu SM să se bucure de o calitate mai bună a vieții.
Aflați mai multe despre statisticile SM, inclusiv prevalența, demografia, factorii de risc și multe altele »
Scopul tratamentelor
Multe opțiuni de tratament pot ajuta la gestionarea evoluției și a simptomelor acestei boli cronice. Tratamentul poate ajuta:
- încetinește evoluția SM
- minimizați simptomele în timpul exacerbărilor SM sau al scăpărilor
- îmbunătățirea funcției fizice și mentale
Tratamentul sub forma unor grupuri de sprijin sau terapie de discuții poate oferi, de asemenea, un sprijin emoțional atât de necesar.
Tratament
Oricine este diagnosticat cu o formă recidivă de SM va începe cel mai probabil tratamentul cu un medicament modificat de boală aprobat de FDA. Aceasta include persoanele care prezintă un prim eveniment clinic în concordanță cu SM. Tratamentul cu un medicament care modifică boala ar trebui să continue la nesfârșit, cu excepția cazului în care pacientul are un răspuns slab, prezintă efecte secundare intolerabile sau nu ia medicamentul așa cum trebuie. Tratamentul ar trebui, de asemenea, să se schimbe dacă o opțiune mai bună devine disponibilă.
Gilenya (fingolimod)
În 2010, Gilenya a devenit primul medicament oral pentru recidive tipuri de SM care a fost aprobat de Food and Drug Administration (FDA). Rapoartele arată că poate reduce recidivele la jumătate și încetinește progresia bolii.
Teriflunomidă (Aubagio)
Un obiectiv principal al tratamentului SM este încetinirea progresiei bolii. Medicamentele care fac acest lucru se numesc medicamente care modifică boala. Un astfel de medicament este teriflunomida orală (Aubagio). A fost aprobat pentru utilizare la persoanele cu SM în 2012.
Un studiu publicat în The New England Journal of Medicine a descoperit că persoanele cu SM recidivante care au luat teriflunomidă o dată pe zi au arătat rate de progresie semnificativ mai lentă a bolii și mai puține recidive decât cei care au luat un placebo. Oamenii cărora li s-a administrat doza mai mare de teriflunomidă (14 mg vs. 7 mg) au înregistrat o scădere a progresiei bolii. Teriflunomida a fost doar al doilea medicament care modifică boala orală, aprobat pentru tratamentul SM.
Fumarat de dimetil (Tecfidera)
Un al treilea medicament care modifică boala orală a devenit disponibil pentru persoanele cu SM în martie 2013. Fumaratul de dimetil (Tecfidera) a fost cunoscut anterior ca BG-12. Împiedică sistemul imunitar să se atace și să distrugă mielina. Poate avea, de asemenea, un efect protector asupra organismului, similar cu efectul pe care îl au antioxidanții. Medicamentele sunt disponibile sub formă de capsule.
Fumaratul de dimetil este conceput pentru persoanele care au SM (RRMS) cu recidivă. RRMS este o formă a bolii în care o persoană intră de obicei în remisiune pentru o perioadă de timp înainte ca simptomele să se agraveze. Persoanele cu acest tip de SM pot beneficia de doze de două ori pe zi de acest medicament.
Dalfampridine (Ampyra)
Distrugerea mielinei indusă de SM afectează modul în care nervii trimit și primesc semnale. Acest lucru poate afecta mișcarea și mobilitatea. Canalele de potasiu sunt ca porii de pe suprafața fibrelor nervoase. Blocarea canalelor poate îmbunătăți conducta nervilor în nervii afectați.
Dalfampridina (Ampyra) este un blocant al canalelor de potasiu. Studiile publicate în The Lancet au descoperit că dalfampridina (numită anterior fampridină) a crescut viteza de mers la persoanele cu SM. Studiul original a testat viteza de mers în timpul unei plimbări de 25 de metri. Nu a arătat că Dalfampridine este benefică. Cu toate acestea, analiza post-studiu a arătat că participanții au arătat o viteză crescută de mers în timpul unui test de șase minute atunci când au luat 10 mg de medicamente zilnic. Participanții care au înregistrat o viteză crescută de mers au demonstrat, de asemenea, o îmbunătățire a forței musculare a picioarelor.
Alemtuzumab (Lemtrada)
Alemtuzumab (Lemtrada) este un anticorp monoclonal umanizat (proteină produsă în laborator care distruge celulele canceroase). Este un alt agent de modificare a bolii aprobat pentru tratarea formelor recidivante de SM. Acesta țintește o proteină numită CD52 care se găsește pe suprafața celulelor imune. Deși nu se știe exact cum funcționează alemtuzumab, se crede că se leagă de CD52 asupra limfocitelor T și B (globule albe din sânge) și provoacă liza (descompunerea celulei). Medicamentul a fost aprobat pentru tratarea leucemiei pentru o doză mult mai mare.
Lemtrada a avut greutăți să obțină aprobarea FDA în Statele Unite. FDA a respins cererea de aprobare a Lemtrada la începutul anului 2014. Aceștia au citat nevoia de mai multe studii clinice care arată că beneficiul depășește riscul de reacții adverse grave. Lemtrada a fost aprobată ulterior de FDA în noiembrie 2014, dar vine cu un avertisment despre afecțiuni autoimune grave, reacții de perfuzie și risc crescut de malignități, cum ar fi melanomul și alte tipuri de cancer. A fost comparat cu medicamentul EMD Serono, Rebif, în două studii din faza III. Studiile au descoperit că a fost mai bun la reducerea ratei de recidivă și agravarea dizabilității peste doi ani.
Datorită profilului său de siguranță, FDA recomandă să fie prescris doar pacienților care au avut un răspuns inadecvat la două sau mai multe alte tratamente SM.
Tehnica modificată a memoriei poveștii
SM afectează și funcția cognitivă. Poate afecta negativ memoria, concentrarea și funcțiile executive, precum organizarea și planificarea.
Cercetătorii de la Centrul de cercetare al Fundației Kessler au descoperit că o tehnică de memorie a poveștii modificate (mSMT) poate fi eficientă pentru persoanele care experimentează efecte cognitive din SM. Zonele de învățare și memorie ale creierului au arătat o mai mare activare în scanările RMN după ședințele de mSMT. Această metodă promițătoare de tratament ajută oamenii să își păstreze amintiri noi. De asemenea, îi ajută pe oameni să-și amintească informații mai vechi folosind o asociere bazată pe poveste între imagini și context. Tehnica modificată de memorie de poveste ar putea ajuta pe cineva cu SM să își amintească diverse articole dintr-o listă de cumpărături, de exemplu.
Peptide de mielină
Mielina devine deteriorată ireversibil la persoanele cu SM. Testele preliminare raportate în JAMA Neurologie sugerează că o posibilă nouă terapie este valabilă. Un grup mic de subiecți au primit peptide de mielină (fragmente de proteine) printr-un plasture purtat pe pielea lor pe o perioadă de un an. Un alt grup mic a primit un placebo. Persoanele care au primit peptidele de mielină au prezentat leziuni și recidive semnificativ mai puține decât persoanele care au primit placebo. Pacienții au tolerat bine tratamentul și nu au existat evenimente adverse grave.
Viitorul tratamentelor SM
Tratamentele eficiente ale SM variază de la o persoană la alta. Ceea ce funcționează bine pentru o persoană nu va funcționa neapărat pentru alta. Comunitatea medicală continuă să învețe mai multe despre boală și cum să o trateze cât mai bine. Cercetările combinate cu încercarea și eroarea sunt esențiale pentru găsirea unei vindecări.