Scleroza multiplă (SM) este o afecțiune autoimună în care sistemul dumneavoastră imunitar atacă acoperirea protectoare din jurul nervilor din sistemul nervos central (SNC). SNC include creierul și măduva spinării.
Terapiile de modificare a bolilor (DMT) sunt tratamentul recomandat pentru a ajuta la încetinirea dezvoltării SM. DMT-urile pot ajuta la întârzierea dizabilității și la reducerea frecvenței eșecurilor la persoanele cu afecțiune.
Food and Drug Administration (FDA) a aprobat multiple DMT-uri pentru tratarea formelor recidivante ale SM, inclusiv șase DMT care sunt luate oral sub formă de capsule sau tablete.
Citiți mai departe pentru a afla mai multe despre DMT-urile orale și modul în care acestea funcționează.
Rolul celulelor B și celulelor T
Pentru a înțelege modul în care DMTS oral ajută la tratarea SM, trebuie să știți despre rolul anumitor celule imune în SM.
Multe tipuri de celule imunitare și molecule sunt implicate în răspunsul imunitar anormal care provoacă inflamația și deteriorarea SM.
Acestea includ celulele T și celulele B, două tipuri de celule albe din sânge cunoscute sub numele de limfocite. Sunt produse în sistemul limfatic al corpului tău.
Când celulele T se mută din sistemul limfatic în fluxul sanguin, ele pot călători la SNC.
Anumite tipuri de celule T produc proteine cunoscute sub numele de citokine, care declanșează inflamația. La persoanele cu SM, citokinele pro-inflamatorii produc leziuni ale mielinei și celulelor nervoase.
Celulele B produc, de asemenea, citokine pro-inflamatorii, care pot ajuta la conducerea activităților celulelor T provocatoare de boli în SM. Celulele B produc de asemenea anticorpi, care pot juca un rol în SM.
Multe DMT funcționează prin limitarea activării, supraviețuirii sau mișcării celulelor T, celulelor B sau ambelor. Acest lucru ajută la reducerea inflamației și daunelor în SNC. Unele DMT protejează celulele nervoase de deteriorarea în alte moduri.
Cladribine (Mavenclad)
FDA a aprobat utilizarea cladribinei (Mavenclad) pentru a trata formele recidive ale SM la adulți. Până în prezent, nu au fost finalizate studii privind utilizarea Mavenclad la copii.
Când cineva ia acest medicament, acesta intră în celulele T și celulele B din corpul său și interferează cu capacitatea celulelor de a sintetiza și repara ADN-ul. Acest lucru face ca celulele să moară, reducând numărul de celule T și celule B din sistemul lor imunitar.
Dacă primiți tratament cu Mavenclad, veți lua două cursuri de medicament peste 2 ani. Fiecare curs va implica 2 săptămâni de tratament, separate cu o lună.
În fiecare săptămână de tratament, medicul vă va sfătui să luați una sau două doze zilnice de medicament timp de 4 sau 5 zile.
Fumarat de dimetil (Tecfidera)
FDA a aprobat fumaratul de dimetil (Tecfidera) pentru tratarea formelor recidivante de SM la adulți.
FDA nu a aprobat încă Tecfidera pentru tratarea SM la copii. Cu toate acestea, medicii pot prescrie acest medicament copiilor într-o practică cunoscută sub denumirea de „off-label”.
Deși este nevoie de mai multe cercetări, studii până în prezent sugerează că acest medicament este sigur și eficient pentru tratarea SM la copii.
Experții nu știu exact cum funcționează Tecfidera. Cu toate acestea, cercetătorii au descoperit că acest medicament poate reduce abundența anumitor tipuri de celule T și celule B, precum și citokine pro-inflamatorii.
De asemenea, Tecfidera pare să activeze o proteină cunoscută sub numele de factor nuclear legat de factorul eritroid 2 (NRF2). Acest lucru declanșează răspunsuri celulare care ajută la protejarea celulelor nervoase de stresul oxidativ.
Dacă vi s-a prescris Tecfidera, medicul vă va recomanda să luați două doze de 120 de miligrame (mg) pe zi pentru primele 7 zile de tratament. După prima săptămână, ei îți vor spune să iei două doze de 240 mg pe zi în mod continuu.
Fumarat de Diroximel (Vumeritate)
FDA a aprobat fumaratul de diroximel (Vumerity) pentru a trata formele recidive ale SM la adulți. Experții nu știu încă dacă acest medicament este sigur sau eficient la copii.
Vumeritatea face parte din aceeași clasă de medicamente ca Tecfidera. Ca și Tecfidera, se crede că activează proteina NRF2. Aceasta stabilește răspunsurile celulare care ajută la prevenirea deteriorării celulelor nervoase.
Dacă planul dumneavoastră de tratament include Vumerity, medicul vă va sfătui să luați 231 mg din medicament de două ori pe zi pentru primele 7 zile. Din acel moment, trebuie să luați apoi 462 mg de medicamente de două ori pe zi.
Fingolimod (Gilenya)
FDA a aprobat fingolimod (Gilenya) pentru tratarea formelor recidivante de SM la adulți, precum și la copii cu vârsta de 10 ani sau mai mult.
FDA nu a aprobat încă acest medicament pentru tratarea copiilor mai mici, dar medicii îi pot prescrie off-label copiilor cu vârsta sub 10 ani.
Acest medicament blochează un tip de moleculă de semnalizare cunoscută sub numele de sfingosină 1-fosfat (S1P) de la legarea la celulele T și celulele B. La rândul său, acest lucru împiedică acele celule să intre în fluxul sanguin și să călătorească la SNC.
Atunci când acele celule sunt oprite de la călătorie la SNC, ele nu pot provoca inflamații și daune acolo.
Gilenya este luat o dată pe zi. La persoanele care cântăresc mai mult de 88 de kilograme (40 de kilograme), doza zilnică recomandată este de 0,5 mg. La cei care cântăresc mai puțin de atât, doza zilnică recomandată este de 0,25 mg.
Dacă începeți tratamentul cu acest medicament și apoi întrerupeți utilizarea acestuia, este posibil să prezentați o flacără severă.
Unele persoane cu SM au dezvoltat o creștere severă a dizabilității și a unor noi leziuni ale creierului după ce încetează să mai ia acest medicament.
Siponimod (Mayzent)
FDA a aprobat siponimod (Mayzent) pentru tratarea formelor recidivante de SM la adulți. Până în prezent, cercetătorii nu au finalizat niciun studiu privind utilizarea acestui medicament la copii.
Mayzent se află în aceeași clasă de medicamente ca Gilenya. Ca și Gilenya, acesta blochează S1P de la legarea la celulele T și celulele B. Acest lucru împiedică celulele imune să călătorească în creier și măduva spinării, unde pot provoca pagube.
Mayzent se ia o dată pe zi. Pentru a vă determina doza optimă zilnică, medicul dumneavoastră va începe prin a vă detecta un marker genetic care vă poate ajuta să vă prezice răspunsul la acest medicament.
Rezultatele testelor tale genetice sugerează că acest medicament ar putea funcționa bine pentru dumneavoastră, medicul vă va prescrie o doză mică pentru a începe. Îți vor crește treptat doza prescrisă într-un proces cunoscut sub denumirea de titrare. Scopul este de a optimiza beneficiile potențiale, limitând efectele secundare.
Dacă luați acest medicament și apoi opriți utilizarea acestuia, starea dvs. s-ar putea agrava.
Teriflunomidă (Aubagio)
FDA a aprobat utilizarea teriflunomidei (Aubagio) pentru tratarea formelor recidivante de SM la adulți. Până în prezent nu au fost publicate studii privind utilizarea acestui medicament la copii.
Aubagio blochează o enzimă cunoscută sub numele de dihidroorotat dehidrogenază (DHODH). Această enzimă este implicată în producerea pirimidinei, un bloc de construire a ADN-ului necesar pentru sinteza ADN-ului în celulele T și celulele B.
Când această enzimă nu poate accesa suficientă pirimidină pentru a sintetiza ADN-ul, limitează formarea de noi celule T și celule B.
Dacă primiți tratament cu Aubagio, medicul dumneavoastră vă poate prescrie o doză zilnică de 7- sau 14 mg.
Alte medicamente care modifică boala
În plus față de aceste medicamente orale, FDA a aprobat o serie de DMT care sunt injectate sub piele sau administrate prin perfuzie intravenoasă.
Ei includ:
- alemtuzumab (Lemtrada)
- acetat de glatiramer (Copaxone, Glatect)
- interferon beta-1 (Avonex)
- interferon beta-1a (Rebif)
- interferon beta-1b (Betaseron, Extavia)
- mitoxantrone (Novantrone)
- natalizumab (Tysabri)
- ocrelizumab (Ocrevus)
- peginterferon beta-1a (Plegridy)
Discutați cu medicul dumneavoastră pentru a afla mai multe despre aceste medicamente.
Riscul potențial de reacții adverse cauzate de DMT
Tratamentul cu DMT poate provoca reacții adverse, care în unele cazuri sunt grave.
Efectele secundare potențiale ale tratamentului variază în funcție de tipul specific de DMT pe care îl luați.
Unele reacții adverse comune includ:
- durere de cap
- greaţă
- vărsături
- diaree
- erupții cutanate
- Pierderea parului
- ritm cardiac lent
- înroșirea feței
- disconfort abdominal
DMT sunt, de asemenea, legate de un risc crescut de infecție, cum ar fi:
- gripă
- bronşită
- tuberculoză
- zona zoster
- anumite infecții fungice
- leucencefalopatie multifocală progresivă, un tip rar de infecție cerebrală
Riscul crescut de infecție se datorează faptului că aceste medicamente vă modifică sistemul imunitar și pot scădea numărul de globule albe din lupta împotriva bolilor din corp.
DMT-urile pot provoca alte reacții adverse grave, cum ar fi leziuni hepatice și reacții alergice grave. Unele DMT pot determina creșterea tensiunii arteriale. Unele pot determina ritmul cardiac să încetinească.
Rețineți că medicul dumneavoastră vă va recomanda un DMT dacă consideră că beneficiile potențiale depășesc riscurile.
Trăirea cu SM care nu este gestionată în mod eficient prezintă, de asemenea, riscuri semnificative. Discutați cu medicul dumneavoastră pentru a afla mai multe despre efectele secundare potențiale și beneficiile diferitelor DMT.
DMT-urile nu sunt considerate în general sigure pentru persoanele însărcinate sau care alăptează.
Gestionarea riscului de reacții adverse
Înainte de a începe tratamentul cu DMT, medicul dumneavoastră trebuie să vă analizeze pentru infecții active, leziuni hepatice și alte probleme de sănătate care ar putea ridica riscurile de a lua medicamente.
De asemenea, medicul dumneavoastră vă poate încuraja să primiți anumite vaccinuri înainte de a începe tratamentul cu un DMT. Este posibil să fie nevoie să așteptați câteva săptămâni după primirea vaccinurilor înainte de a începe să luați medicamentul.
În timp ce primiți un tratament cu DMT, medicul dumneavoastră vă poate sfătui să evitați anumite medicamente, suplimente nutritive sau alte produse. Întrebați-i dacă există medicamente sau alte produse care ar putea interacționa sau interfera cu DMT.
De asemenea, medicul dumneavoastră trebuie să vă monitorizeze pentru semne de reacții adverse în timpul și după tratamentul cu un DMT. De exemplu, probabil că vor comanda teste regulate de sânge pentru a verifica numărul de celule din sânge și enzimele hepatice.
Dacă credeți că puteți prezenta reacții adverse, anunțați imediat medicul dumneavoastră.
A lua cu livrare
DMT-uri multiple au fost aprobate pentru a trata SM, inclusiv șase tipuri de terapie orală.
Unele dintre aceste medicamente pot fi mai sigure sau mai potrivite pentru anumite persoane decât altele.
Înainte de a începe să luați un DMT, întrebați-vă medicul despre beneficiile și riscurile potențiale ale utilizării acestuia. Acestea vă pot ajuta să înțelegeți cum diferite tratamente ar putea afecta corpul dvs. și perspectivele pe termen lung cu SM.